小さな命が呼ぶとき(上) の商品レビュー

ジータアナンド【著】,戸田裕之【訳】

2014/07/06

愛する我が子の３人の内２人が難病ポンペ病に侵された家族の実話。
治療法も薬もないため、財団を立ち上げ、研究施設に投資したりと奔走する夫。
妻は小さな子供たち、しかも病を抱えた２人の子の過酷な世話を。
互いに鬱憤も溜まり、衝突する場面も。
子供のことを考えているのに、そのことで衝突してしまう。
また、自分の子供を救いたいと思うあまり、事を急ぎすぎてしまう現実。
とても難しい問題だと思う。

2014.7.6

2011/06/25

ポンペ病・・・世界中で1万人もいないという非常にまれな遺伝子異常、時間の経過とともに筋肉が弱っていき最終的には歩くことも話すことも自力で呼吸することもできなくなるという病気、その退行性の病気を発症した赤ん坊や幼児は2回目の誕生日まで生きられないのが普通

愛する我が子3人のうち2人がポンペ病と診断され余命わずかと宣告された父が、我が子の治療のためにすべてを投げ打って新薬開発にかける実話。

患者数が極めて少ないため、製薬会社が新薬開発を行わず、治療法も薬もない。
社会経済としては当たり前のことかもしれませんが、当事者にとってはとても納得出来ることではありません。
自ら治療薬を作ろうと行動を起こした、父親ジョンの愛情に脱帽します。

2019/01/16

先輩から紹介してもらった本

自分の子供が治療薬のない希少疾患にかかったことにショックを受けたジョンは自ら資金を集め製薬会社を設立する。

ノンフィクションである本書を通じて強い思いを思った会社のありかた、ベンチャー企業と投資家との関係などが垣間見えます。

治療薬を上市するために会社を製薬会社に売却することになるのでが、それでも治療薬はなかなかできない様子に、開発責任者として、また父親としてのジョンの姿の焦りもよく分かる。
開発中の酵素薬をもち去ればメーガンとパトリックは救えるという思いにかられるところは本当につらいのだと思う。

本書は今年７月に映画化されます。